قطاع اللقاحات: تقدم جديد وتوسع في السوق

وفي قطاع اللقاحات، حصل لقاح كوفيد-19 المُصمم من شركة نوفافاكس LP.8.1، Nuvaxovid، على موافقة الجهات التنظيمية في اليابان. يشار إليه للتحصين الأولي (الجرعة الأولى والثانية) للأفراد الذين تتراوح أعمارهم بين 6 سنوات وما فوق، وكذلك الجرعات المنشطة للأشخاص الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا وما فوق. وبموجب اتفاقية الترخيص لعام 2020 مع "تاكيدا"، أدت هذه الموافقة إلى دفع دفعة هامة لم يتم الكشف عنها من "تاكيدا" إلى "نوفافاكس"، في حين أن "تاكيدا" مسؤولة عن تصنيع اللقاح وتسويقه تجاريًا في اليابان.

كما حقق لقاح Spikevax COVID-19 المحدث من شركة Moderna تقدمًا جديدًا: وافقت كندا على نسخته التي تستهدف متغير السارس- CoV-2 LP.8.1 السائد حاليًا. تم إنتاج هذا اللقاح في منشأة المكونات الصيدلانية النشطة (API) التابعة لشركة Moderna في كيبيك وتم تعبئته وتجهيزه بواسطة شركة Novocol Pharma في أونتاريو، وهو مناسب للأفراد الذين تبلغ أعمارهم 6 أشهر فما فوق. بالإضافة إلى ذلك، حصل اللقاح المحدث على الموافقة في أوروبا قبل أربعة أسابيع، وفي مايو، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الجيل التالي من لقاح كوفيد-19، mNEXSPIKE، للبالغين الذين تبلغ أعمارهم 65 عامًا فما فوق، وكذلك للأفراد الذين تتراوح أعمارهم بين 12 إلى 64 عامًا والذين لديهم عوامل خطر خطيرة لكوفيد-19.

حصل لقاح فالنيفا لشيكونغونيا، Ixchiq، على ترخيص استخدام أوسع في كندا، وتوسع ليشمل الأفراد الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق. تظهر بيانات ثبات الأجسام المضادة المضافة حديثًا أن 97% من المرضى يحافظون على استجابة مناعية لمدة 24 شهرًا، وبين المراهقين، تثير جرعة واحدة من اللقاح استجابة مناعية عالية ودائمة لدى 99.1% من المتلقين بعد 6 أشهر. ومع ذلك، فقد فرضت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) في السابق قيودًا مؤقتة على استخدام Ixchiq لدى الأفراد الذين تبلغ أعمارهم 65 عامًا فما فوق بسبب الأحداث السلبية الخطيرة التي تم الإبلاغ عنها في هذه الفئة من السكان. على الرغم من أن القيد قد تم رفعه الآن، إلا أن وكالة الأدوية الأوروبية توصي باستخدامه فقط عندما يكون خطر الإصابة بالعدوى كبيرًا وبعد تقييم الفوائد والمخاطر.

علاج السرطان: الموافقات المتعددة للأدوية وتوسعات المؤشرات

شهد قطاع علاج السرطان سلسلة من التطورات الإيجابية. حصلت شركة AstraZeneca وشركة Datroway التابعة لشركة Daiichi Sankyo على موافقة في الصين لعلاج المرضى البالغين المصابين بسرطان الثدي غير القابل للاستئصال أو النقيلي -الإيجابي، وسرطان الثدي HER2-السلبي والذين تلقوا سابقًا علاج الغدد الصماء وخطًا واحدًا على الأقل من العلاج الكيميائي المتقدم. تعتمد هذه الموافقة على بيانات من المرحلة الثالثة من دراسة TROPION-Breast01، والتي أظهرت أن Datroway قلل من خطر تطور المرض أو الوفاة بنسبة 37% مقارنة بنظام العلاج الكيميائي الذي اختاره الباحث.

حصلت شركة Astellas' Padcev بالاشتراك مع شركة Keytruda التابعة لشركة Merck & Co. على دعم من المعهد الوطني للتميز في الصحة والرعاية (NICE) في المملكة المتحدة لاستخدامها في المرضى الذين يعانون من سرطان الظهارة البولية غير القابل للاكتشاف أو النقيلي والمؤهلين للحصول على العلاج الكيميائي المحتوي على البلاتين-. لقد أصبح هذا المزيج خيارًا علاجيًا جديدًا-للمرضى البالغين المصابين بسرطان المثانة المتقدم؛ أثبتت التجارب السريرية أنه يطيل فترة البقاء على قيد الحياة بدون تقدم-والبقاء على قيد الحياة بشكل عام مقارنة بالعلاج الكيميائي القياسي، وهو متاح من خلال الخدمة الصحية الوطنية في المملكة المتحدة (NHS) منذ 21 أغسطس.

حصل مثبط PD-1 لشركة BeOne Medicines (Bristol Myers Squibb's) 1، Tevimbra، على مزيد من الاعتراف من الجهات التنظيمية الأوروبية: وافقت المفوضية الأوروبية على استخدامه مع البلاتين- المحتوي على العلاج الكيميائي كعلاج مساعد جديد (قبل الجراحة) للمرضى البالغين المصابين بسرطان الرئة ذو الخلايا الصغيرة غير - القابل للاستئصال والمعرضين لخطر كبير للتكرار، يليه علاج وحيد مساعد مع Tevimbra بعد الجراحة. يمثل هذا المؤشر الخامس لسرطان الرئة لدى Tevimbra في الاتحاد الأوروبي. في السابق، في يوليو، وافق الاتحاد الأوروبي أيضًا على استخدامه مع جيمسيتابين وسيسبلاتين كعلاج الخط الأول للمرضى البالغين المصابين بسرطان البلعوم الأنفي النقيلي أو المتكرر (NPC).

المجالات العلاجية الأخرى: ديناميكيات الموافقة وتعديلات الملصقات

في مجال علاج مرض الزهايمر، بعد الموافقة على التركيبة تحت الجلد لـ Eisai وBiogen's Leqembi للعلاج المداومة، بدأت الشركات تقديمًا متجددًا إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للحصول على الموافقة على Leqembi Iqlik، وهو حاقن ذاتي للجرعات الأولية الأسبوعية. يعمل هذا الحاقن الذاتي كبديل للإعطاء عن طريق الوريد بمقدار 10 ملغم/كغم كل أسبوعين؛ التركيبة تحت الجلد لمرحلة الصيانة هي عبارة عن جرعة واحدة مملوءة مسبقًا بجرعة واحدة تحتوي على 360 ملجم، مع وقت إدارة يبلغ حوالي 15 ثانية. ومن المتوقع أن يسمح للمرضى ومقدمي الرعاية بإدارة العلاج في المنزل من المرحلة الأولية وحتى مرحلة الصيانة.

وفي الوقت نفسه، قامت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بتحديث معلومات الوصفات الطبية الخاصة بـ Leqembi، حيث أوصت المرضى بإجراء فحص بالرنين المغناطيسي قبل الحقن الثالث لتحديد تشوهات التصوير المرتبطة بالأميلويد- مع الوذمة (ARIA-E) -، وهي مراجعة من التوصية السابقة بإجراء عمليات الفحص قبل الحقن الخامس والسابع والرابع عشر. وينبع هذا التعديل من تحليل 6 وفيات تم الإبلاغ عنها أثناء العلاج المبكر.

وفي مجال الأمراض النادرة، تمت الموافقة على دواء Ogsiveo من شركة SpringWorks Therapeutics في أوروبا، ليصبح أول دواء في العالم لعلاج الأورام لإزالة الصمغ. يوصى باستخدامه للمرضى البالغين الذين يعانون من أورام إزالة التنسج التقدمية التي تتطلب علاجًا جهازيًا. أظهرت البيانات من المرحلة الثالثة من دراسة DeFi أن Ogsiveo قلل من خطر تطور المرض بنسبة 71% مقارنةً بالعلاج الوهمي، كما أظهر تفوقًا في نقاط النهاية مثل معدل الاستجابة الموضوعية والنتائج التي أبلغ عنها المريض-. وقد حصل الدواء بالفعل على الموافقة في الولايات المتحدة في عام 2023.

حصلت أقراص Shilpa Medicare's norursodeoxycholic acid (NorUDCA) على أول موافقة في العالم لعلاج-مرض الكبد الدهني غير الكحولي (NAFLD) في الهند. من خلال آلياته المزدوجة لمكافحة الالتهاب وتنظيم حمض الصفراء، يمنع NorUDCA NAFLD من التقدم إلى تليف الكبد وفشل الكبد والتهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH). على الصعيد العالمي، يتأثر ما يقرب من 1.2 مليار شخص بمرض NAFLD، مع حوالي 188 مليون مريض في الهند.

التعديلات والتحديات التنظيمية: تأخير الموافقة وإجراءات السلامة

تواجه بعض الأدوية تأخيرات في الموافقة. طلبت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) معلومات إضافية عن Agios' Pyrukynd، والذي هو قيد المراجعة لعلاج مرض الثلاسيميا - بما في ذلك تقديم استراتيجية تقييم المخاطر والتخفيف من حدتها (REMS) لتقليل مخاطر إصابة خلايا الكبد. يشكل هذا تعديلًا رئيسيًا، مما دفع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى تمديد تاريخ القرار من 7 سبتمبر إلى 7 ديسمبر. إن دواء بيروكيند مخصص لعلاج المرضى البالغين الذين لا يعتمدون على نقل الدم - (NTD) ونقل الدم - المعتمدين (TD) - أو - الثلاسيميا.

نفذت شركة Chugai Pharmaceutical (إحدى الشركات التابعة لشركة Roche) تدابير سلامة جديدة للعلاج الجيني لضمور العضلات الدوشيني، Elevidys، في اليابان، مما أدى إلى إضافة الفشل الكبدي الحاد كرد فعل سلبي خطير على ملصق الدواء. يجب على المرضى الخضوع لاختبارات ضعف الكبد وفشل الكبد قبل وبعد تناول الدواء. ويأتي ذلك بعد وفاة اثنين من المرضى المتنقلين في الولايات المتحدة بعد تلقي العلاج.

علاوة على ذلك، قامت إدارة الغذاء والدواء بتعديل متطلبات مراقبة السلامة على ملصقات بعض الأدوية. على سبيل المثال، تم تحديث علامة REMS الخاصة بعقار اعتلال الكلية IgA من شركة Travere Therapeutics، Filspari: تم تغيير وتيرة مراقبة وظائف الكبد من شهرية إلى مرة واحدة كل ثلاثة أشهر بعد بدء العلاج، وتمت إزالة متطلبات مراقبة السمية الجنينية السابقة (EFT).