وفقًا لإعلان تم إصداره عبر حساب WeChat الرسمي لشركة Cloud{0}}native Healthcare، أعلنت شريكتها Calliditas Therapeutics AB عن نتائج إيجابية من الدراسة العالمية Open-Label Extension (OLE) لتجربة NefIgArd Phase III لـ Tarpeyo® (كبسولات إطلاق البوديسونيد المؤجلة-، Nefecon®).
The OLE study was designed to provide an additional 9 months of Tarpeyo® treatment to all patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 مل / دقيقة في ذلك الوقت.
تم تسجيل ما مجموعه 119 مريضًا في الدراسة، بما في ذلك 45 مريضًا تلقوا Tarpeyo® في تجربة NefIgArd المرحلة الثالثة. أظهرت البيانات أنه في جميع المرضى الذين يعانون من اعتلال الكلية بالجلوبيولين المناعي (IgAN)، بما في ذلك أولئك الذين عولجوا سابقًا باستخدام Tarpeyo® في تجربة NefIgArd المرحلة الثالثة، كانت تأثيرات العلاج على نقاط النهاية الرئيسية بما في ذلك نسبة بروتين البول - إلى - نسبة الكرياتينين (UPPCR) ومعدل الترشيح الكبيبي المقدر (eGFR) عند 9 أشهر متوافقة مع تلك التي لوحظت في دراسة المرحلة الثالثة من NefIgArd. فيما يتعلق بالسلامة، كان ملف السلامة بعد 9 أشهر من العلاج بـ Tarpeyo® أو إعادة التعرض له بعد الانتهاء من دراسة المرحلة الثالثة من NefIgArd متسقًا مع البيانات المبلغ عنها مسبقًا.
كانت تجربة NefIgArd المرحلة الثالثة السريرية العالمية عبارة عن دراسة عشوائية مزدوجة التعمية ومتعددة المراكز قامت بتقييم فعالية وسلامة Tarpeyo® (16 ملغ مرة واحدة يوميًا) مقابل العلاج الوهمي في المرضى البالغين الذين يعانون من اعتلال الكلية IgA الأولي والذين يتلقون علاجًا مُحسّنًا بمثبط RAS. تم اختيار المرضى عشوائيًا بنسبة 1:1 لتلقي عقار Tarpeyo® أو الدواء الوهمي المطابق لمدة 9 أشهر، تليها فترة متابعة خالية من العلاج لمدة 15 شهرًا. حققت دراسة المرحلة الثالثة من NefIgArd نقاط النهاية الأولية والثانوية الرئيسية، مع نشر البيانات الكاملة فيالمشرط. بناءً على هذه النتائج، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة الكاملة على عقار Tarpeyo® في ديسمبر 2023 لعلاج المرضى البالغين المصابين باعتلال الكلية بالغلوبيولين المناعي (IgA) المعرضين لخطر تطور المرض، بغض النظر عن البيلة البروتينية الأساسية.
The OLE study aimed to provide 9 months of Tarpeyo® treatment to patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 مل/دقيقة. تم تسجيل ما مجموعه 119 مريضا، بما في ذلك 45 الذين تلقوا العلاج النشط. واصل جميع مرضى OLE المسجلين العلاج الأمثل بمثبطات RAS (ACEis و/أو ARBs) وحصلوا على Tarpeyo® 16 ملغ مرة واحدة يوميًا لمدة 9 أشهر، تليها متابعة لمدة 3 أشهر. واستند التحليل الأولي على UPCR وeGFR في 9 أشهر. سيتم تقديم البيانات التفصيلية في الاجتماع السنوي القادم للجمعية الأوروبية لغسيل الكلى والجمعية الأوروبية لغسيل الكلى وزراعة الأعضاء (ERA-EDTA).
Tarpeyo® (Nefecon®) عبارة عن كبسولة متأخرة الإطلاق من بوديزونيد. كماالعلاج الوحيد المعدل لمرض اعتلال الكلية بالجلوبيولين المناعي (IgA) على مستوى العالموهو مُعدِّل مناعي يستهدف الخلايا البائية المخاطية المعوية. يمكن أن يقلل من تدهور وظائف الكلى بنسبة 50%، ويؤخر تدهور وظائف الكلى بنسبة 66% لدى السكان الصينيين، ويقدر أنه يطيل الوقت اللازم للتقدم إلى غسيل الكلى أو زرع الكلى بمقدار 12.8 عامًا.
وفي الوقت نفسه، يظهر بوديسونايد أمعدل التمثيل الغذائي للتمرير الأول بنسبة 90%، المساهمة في ملف تعريف السلامة مواتية. تم تطوير Tarpeyo® خصيصًا لمرضى اعتلال الكلية بالغلوبيولين المناعي (IgA). تحتوي كل كبسولة على 4 ملغ من بوديسونايدالإطلاق المستهدف في الخلايا البائية المخاطية في اللفائفي الطرفي(بما في ذلك بقع باير). عند إذابة الكبسولة، توفر الكريات المجهرية ثلاثية الطبقات إطلاقًا مستدامًا ومستقرًا للبوديزونيد، مما يحقق تغطية عالية التركيز للمنطقة المستهدفة بأكملها. وهذا يقلل من إنتاج الأجسام المضادة IgA1 التي تعاني من نقص الجالاكتوز (Gd-IgA1)، والتي تسبب اعتلال الكلية IgA، وبالتالي تتدخل في المرحلة الأولية من الآلية المسببة للأمراض لتحقيق تأثيرات علاجية في اعتلال الكلية IgA.
