أعلنت شركة Everest Medicines أن شريكها Calliditas Therapeutics AB أعلن أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على كبسولات TARPEYO™ (البوديسونايد) المؤجلة الإطلاق- لتقليل البيلة البروتينية لدى المرضى البالغين الذين يعانون من اعتلال الكلية IgA الأساسي المعرضين لخطر التقدم السريع للمرض (عادةً مع نسبة بروتين في البول - إلى - نسبة الكرياتينين (UPC) أكبر من أو تساوي 1.5 ز / ز). تم منح هذه الموافقة بموجب مسار الموافقة المتسارعة. لم يتم التأكد بعد ما إذا كان TARPEYO يبطئ انخفاض وظائف الكلى لدى المرضى الذين يعانون من اعتلال الكلية بالجلوبيولين المناعي (IgA). قد تكون الموافقة المستمرة مشروطة بالتحقق ووصف الفائدة السريرية في تجربة سريرية تأكيدية.
تمت الموافقة على TARPEYO بموجب مسار الموافقة المتسارع استنادًا إلى تحقيق نقطة النهاية الأولية المتمثلة في تقليل البيلة البروتينية في الجزء أ من المرحلة الثالثة المحورية من دراسة NeflgArd. الدراسة الجارية عبارة عن تجربة عشوائية متعددة المراكز -مزدوجة التعمية ومضبوطة بالعلاج الوهمي-، مصممة لتقييم فعالية وسلامة TARPEYO 16 mg مرة واحدة يوميًا مقارنة بالعلاج الوهمي في المرضى البالغين الذين يعانون من اعتلال الكلية IgA الأولي. تم تقييم TARPEYO في المرضى الذين يعانون من اعتلال الكلية بالغلوبيولين المناعي (IgA) المؤكد من خلال الخزعة والذين لديهم معدل الترشيح الكبيبي (eGFR) أكبر من أو يساوي 35 مل/دقيقة/1.73 متر مربع، أو بروتينية أكبر من أو يساوي 1 جم/يوم أو UPCR أكبر من أو يساوي 0.8 جم/جم، وتم علاجهم بأقصى جرعة ثابتة يمكن تحملها من مثبط RAS.
في الشهر التاسع، أظهر المرضى في مجموعة TARPEYO (n=97) انخفاضًا ملحوظًا إحصائيًا بنسبة 34% في البيلة البروتينية من خط الأساس، مقارنة بانخفاض بنسبة 5% من خط الأساس في المرضى الذين يتلقون مثبط RAS وحده (n=102). كان تأثير العلاج على نقطة النهاية الأولية لـ UPCR في الشهر التاسع ثابتًا عبر المجموعات الفرعية الرئيسية، بما في ذلك الخصائص الديموغرافية والمرضية الأساسية. كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (أكبر من أو تساوي 5٪) في الدراسة هي ارتفاع ضغط الدم، والوذمة المحيطية، وتشنجات العضلات، وحب الشباب، والتهاب الجلد، وزيادة الوزن، وضيق التنفس، وذمة الوجه، وعسر الهضم، والتعب، وفرط الشعر.
